Peki nedir bu her yerde bahsedilen CRISPR-Cas9?
Bizim için yeni olsa da bu olay bakteriler tarafından milyonlarca (eğer birkaç milyar değilse) başvurula gelen ve bakterileri yabancı düşmanlarına (örn, virüslere) karşı koruyan doğal bir bağışıklık sistemidir (insandakine benzer).
Ancak, insanoğlunun birçok genetik (özellikle Huntington hastalığı gibi tek genle geçen) hastalığı ortadan kaldırma potansiyeli olduğu düşünülen bu olayı keşfetmesi için birkaç milyar yılın geçmesi gerekirmiş.
Elli yıl önce, rekombinant (yeniden birleştirme) DNA devrimi yine bakterilerdeki kısıtlama (restriksiyon) enzimlerinin keşfedilmesi ile başlamıştı. Bu enzimler sayesinde modern biyoteknoloji endüstrisi doğudu ve günümüzde insülinden interferona ve büyüme hormonuna kadar kullandığımız birçok ürünün bakterilere yaptırılması mümkün oldu.
On yıl önce ise bilim adamları, bakterilerde kümelenmiş ancak düzenli serpiştirlmiş kısa ters tekrarlar içeren ve "rehber RNA" olarak adlandırılan RNA içeren bir Cas enziminin varlığının olduğunu ve bunun hücreye giren yabancı DNA'lara karşı bir savunma mekanizması olarak işlediğini gösterdiler.
Dolayısı ile uygun rehber RNA'lar kullanılarak herhangi bir gendeki belli bölgenin hedeflenebileceği ve uygun şekilde değiştirilebileceği anlaşıldı.
Böylece, dizayn edeceğimiz RNA'ların Cas sistemi ile bir araya getirilmesi ile genomun veya genin istenen bölgesi hedef alınabilr ve değiştirilebilirdi. Öyleki, tek bir harf (nukleotid) değişkiliği yapmak bile bu sistemle mümkün gibi görünüyor.
Bu sistemin ileride klinik kullanıma sunulması ile birçok genetik hasatlığın daha embriyo safhasında düzeltilebileceği düşünülmektedir. Yani, bu sistemin gen tedavisinden "tasarım bebekler"e kadar etik veya etik olmayan birçok yönde (iyi veya kötü) kullanım potansiyeli bilinmektedir.
Ancak, henüz günümüzde bu mümkün görülmemekte ve hatta mümkün olsa bile, bu sistemle yapılacak bir genetik değişikliğin ilgili bireyin ilerideki yaşamı ve onun soyu konusunda bir ton cevaplanması gereken soru bulunmaktadır. Örneğin, bu sistemle yapılacak bir genetik düzeltmenin ileride kalıcı kalıtsal değişikliklere neden olabileceği kuşkusu vardır.
Ancak, bana göre bu keşif konusunda kesin olan şey, onun kaşifleri olan Jennifer Doudna and Emmanuelle Charpentier'e uzun yıllar beklemeden bir Nobel Ödülü kazandıracağıdır.
CISPR-Cas genom edit etme tekniği ile ilgili bir video kaydı aşağıda izleyebilrsiniz:
On yıl önce ise bilim adamları, bakterilerde kümelenmiş ancak düzenli serpiştirlmiş kısa ters tekrarlar içeren ve "rehber RNA" olarak adlandırılan RNA içeren bir Cas enziminin varlığının olduğunu ve bunun hücreye giren yabancı DNA'lara karşı bir savunma mekanizması olarak işlediğini gösterdiler.
(Büyütmek için resmin üzerini tıklayın)
Dolayısı ile uygun rehber RNA'lar kullanılarak herhangi bir gendeki belli bölgenin hedeflenebileceği ve uygun şekilde değiştirilebileceği anlaşıldı.
Böylece, dizayn edeceğimiz RNA'ların Cas sistemi ile bir araya getirilmesi ile genomun veya genin istenen bölgesi hedef alınabilr ve değiştirilebilirdi. Öyleki, tek bir harf (nukleotid) değişkiliği yapmak bile bu sistemle mümkün gibi görünüyor.
Bu sistemin ileride klinik kullanıma sunulması ile birçok genetik hasatlığın daha embriyo safhasında düzeltilebileceği düşünülmektedir. Yani, bu sistemin gen tedavisinden "tasarım bebekler"e kadar etik veya etik olmayan birçok yönde (iyi veya kötü) kullanım potansiyeli bilinmektedir.
Ancak, henüz günümüzde bu mümkün görülmemekte ve hatta mümkün olsa bile, bu sistemle yapılacak bir genetik değişikliğin ilgili bireyin ilerideki yaşamı ve onun soyu konusunda bir ton cevaplanması gereken soru bulunmaktadır. Örneğin, bu sistemle yapılacak bir genetik düzeltmenin ileride kalıcı kalıtsal değişikliklere neden olabileceği kuşkusu vardır. Ancak, bana göre bu keşif konusunda kesin olan şey, onun kaşifleri olan Jennifer Doudna and Emmanuelle Charpentier'e uzun yıllar beklemeden bir Nobel Ödülü kazandıracağıdır.
